Nhiều chuyên gia cho rằng các bệnh ung thư ở trẻ em có thể liên quan đến khuyết tật di truyền, sự sai lệch trong các nhiễm sắc thể, các khiếm khuyết ở hệ miễn dịch, lây nhiễm virus như Epstein-Barr, viêm gan siêu vi B và virus gây suy giảm hệ miễn dịch ở người, tai nạn phóng xạ, các biện pháp điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch hoặc tác dụng phụ từ các biện pháp điều trị chống ung thư khác.
Nhiều người lo sợ rằng chế độ ăn uống, sinh hoạt không lành mạnh của người mẹ khi mang thai là nguyên nhân gây ung thư ở trẻ. Tuy nhiên các chuyên gia khẳng định không có đủ bằng chứng cho thấy các yếu tố bên ngoài liên quan đến bệnh ung thư ở trẻ em, chẳng hạn như chế độ dinh dưỡng của người mẹ trong quá trình mang thai, việc tiêm vitamin K vào trẻ sơ sinh, sự chủng ngừa, trường điện từ, hoặc đường dây điện cao thế gần nơi cư trú.
Bệnh ung thư ở trẻ em thường rất đặc biệt, không giống người lớn. Ngay cả khi cùng loại bệnh, các đặc tính sinh học cũng như phản ứng đối với việc điều trị giữa người trưởng thành và các bé cũng rất khác nhau. Nhìn chung, hậu quả của bệnh ung thư ở trẻ em thường không tệ như ở người lớn. Do đó việc áp dụng những hiểu biết về ung thư ở người lớn để trị bệnh ung thư trẻ em là hoàn toàn không phù hợp.
Đối với trẻ bị ung thư, việc khám bệnh cần phải được thực hiện để xác nhận kết quả chẩn đoán và phân loại bệnh ung thư và xác định quy mô (giai đoạn) phát triển của bệnh. Kết quả khám rất quan trọng trong việc lựa chọn biện pháp điều trị thích hợp nhất. Ngoài khâu thẩm định tình trạng thể chất, trẻ còn cần được làm xét nghiệm nước tiểu và máu, chụp CT hoặc chụp quang tuyến và lấy mô khối u để khám nghiệm bằng kính hiển vi nhằm chẩn đoán bệnh lý học. Một số trường hợp phải làm sinh thiết tủy xương.
Sau khi kết quả chẩn đoán đã được xác nhận và bệnh ung thư đã được phân loại đồng thời xác định được giai đoạn phát triển, bác sĩ sẽ quyết định biện pháp điều trị tối ưu hoặc kết hợp các biện pháp điều trị cần thiết. Các biện pháp có thể sử dụng bao gồm phẫu thuật, hóa trị, xạ trị hoặc dùng các tác nhân sinh học khác.
Trẻ có thể chịu được các biện pháp điều trị ung thư hiện nay nhưng chúng cần sự chăm sóc và giúp đỡ đặc biệt. Việc điều trị ung thư ở trẻ em có thể dẫn đến các biến chứng cấp ngay lập tức hoặc tiềm ẩn, một số biến chứng như xuất huyết hoặc nhiễm trùng có thể gây nguy hiểm cho trẻ. Bệnh nhi ung thư cần được điều trị ở các trung tâm y tế chuyên biệt có đội ngũ y bác sĩ giàu kinh nghiệm cùng các tiện nghi điều trị tốt.
Hiệu quả quả của điều trị chống ung thư ở trẻ em tùy thuộc vào loại bệnh chính và quy mô phát triển của bệnh. Tính đến nay, có đến 70-75% trẻ em ung thư khỏi bệnh nhờ được điều trị theo các quy tắc hiện đại với đội ngũ y bác sĩ có kinh nghiệm và các phương tiện trợ giúp.